香港养和医院肿瘤科专科张文龙医生介绍，近日，研究人员已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了靶向抗癌药Sotorasib(AMG 510)的新药申请(NDA)，该药是一种KRASG12C抑制剂，用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法、经FDA批准的检测方法证实存在KRAS G12C突变、局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。
本月早些时候，FDA授予了Sotorasib突破性药物资格(BTD)和实时肿瘤学审查资格(RTOR)。目前，Sotorasib NDA正在RTOR试点项目下接受FDA审查。该项目旨在探索一种更有效的审查程序，以确保尽早向患者提供安全有效的治疗。
FDA授予Sotorasib BTD和RTOR，以及NDA的提交，均基于II期CodeBreaK 100研究中晚期非小细胞肺癌患者队列的阳性结果，这些患者先前接受化疗和/或免疫疗法后病情进展。数据显示，Sotorasib治疗提供了持久的抗肿瘤活性和积极的益处风险特征：32.2%的患者病情缓解、88.1%的患者病情得到控制，中位无进展生存期(PFS)为6.3个月
目前，研究人员正在开展一项全球3期随机、阳性对照研究(CodeBreaK 200)，在KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者中，将Sotorasib与多西紫杉醇化疗进行对比。
香港养和医院肿瘤科专科张文龙医生解析，KRAS G12C是非小细胞肺癌中最常见的KRAS突变。在美国，约13%的非小细胞肺癌腺癌患者存在KRAS G12C突变，每年约有25000例新患者被诊断为携带KRAS G12C突变的非小细胞肺癌。对于接受一线治疗失败的KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者，治疗选择非常有限，存在着非常高的未满足医疗需求。针对二线KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者，当前疗法的效果并不理想，缓解率在9-18%，中位无进展生存期(PFS)仅约4个月。
KRAS是被发现的首批癌基因中的一种，其突变存在于大约1/4的人类肿瘤中，是肿瘤学药物研发领域最明确的靶标之一。然而遗憾的是，尽管前景很好，但KRAS长期以来几乎无法攻克，这是由于该蛋白是一种无特征、近乎球形的结构，无明显的结合位点，很难合成一种能靶向结合并抑制期活性的化合物。目前，KRAS已成为肿瘤药研发领域“不可成药”靶标的代名词。
Sotorasib(AMG 510)是成功靶向KRAS并进入人体临床开发的首批小分子抑制剂之一，可靶向抑制携带G12C突变的KRAS蛋白。Sotorasib通过将G12C突变KRAS蛋白锁定在一种非激活GDP结合状态来特异性地和不可逆地抑制其促增殖活性。
温馨提示：香港张文龙医生在1980年于香港大学完成内外全科学士课程后，在英国接受临床肿瘤科及放射治疗科的训练与研究，先后获得英国伦敦大学放射治疗学文凭、英国皇家放射科学医学院院士、香港放射科医学院院士、香港医学专科学院院士(放射科)等专业资格，并于1997年在香港中文大学完成医学博士课程。香港养和医院肿瘤科专科张文龙医生联系方式：00852 2522 1522，地址：香港中环毕打街1-3号中建大厦10楼1033室。
(声明：文中图片来源于网络共享，如涉及侵权请联系作者删除处理。)
联系我时，请说是在老客网上看到的，谢谢！